科學(xué)家們表示，調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg細(xì)胞）是DMD的潛在治療劑，DMD是一種兒童遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉退化和過早死亡。他們的研究結(jié)果發(fā)表在Science Translational Medicine雜志上。
研究人員發(fā)現(xiàn)，調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（其能抑制免疫應(yīng)答），被發(fā)現(xiàn)存在于遺傳突變（導(dǎo)致肌肉萎縮癥發(fā)展的遺傳突變）的小鼠和人類肌肉中，而不在正常的野生型小鼠或健康人的肌肉中存在。
研究員S. Armando Villalta博士后研究員表示：這一發(fā)現(xiàn)表明，肌肉中調(diào)節(jié)性T細(xì)胞能響應(yīng)肌肉損傷。當(dāng)我們從基因工程小鼠肌肉中去除調(diào)節(jié)性T細(xì)胞，病情會(huì)惡化，Villalta說：當(dāng)我們提高小鼠肌肉中此類細(xì)胞，我們能減少炎癥和肌肉損傷。
根據(jù)Villalta證實(shí)，調(diào)節(jié)性T細(xì)胞的愈合效果在很大程度上是由于白細(xì)胞介素-10（IL-10）發(fā)揮的，IL-10是由調(diào)節(jié)性T細(xì)胞和其它免疫調(diào)節(jié)細(xì)胞產(chǎn)生的抗炎蛋白質(zhì)。IL-10在這些基因工程小鼠肌肉中存在，也存在于DMD患者肌肉中，Villalta說。
Bluestone預(yù)測(cè)，治療人類DMD，調(diào)節(jié)性T細(xì)胞將不可能作為獨(dú)立處理治療劑，但最會(huì)可能與基因治療組合起來。DMD是由表達(dá)抗肌萎縮蛋白的基因發(fā)生遺傳缺陷后所引起的，抗肌萎縮蛋白是肌肉完整性必需的蛋白質(zhì)。DMD基因療法的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，但是，基因治療本身會(huì)導(dǎo)致炎癥，按Bluestone所述：健康抗肌萎縮蛋白基因的病毒導(dǎo)入疾病患者后會(huì)導(dǎo)致炎癥反應(yīng)。
調(diào)節(jié)性T細(xì)胞可能有巨大的治療幫助，Bluestone指出：此類細(xì)胞可能同時(shí)具有三種治療效果：它們可以減少由疾病引起的全身性炎癥；減少由基因治療引起的炎癥；以及產(chǎn)生促進(jìn)肌肉本身愈合和再生的因素。
Bluestone告誡說：這種聯(lián)合治療在臨床上總是很難做到的，而且很難獲得批準(zhǔn)用于人類臨床試驗(yàn)。此外他說，科學(xué)家所用的小鼠DMD不如人類疾病那么嚴(yán)重。
多年來，科學(xué)家一直在開發(fā)Treg細(xì)胞對(duì)抗自身免疫應(yīng)答的治療潛力，調(diào)節(jié)性T細(xì)胞已經(jīng)在加州大學(xué)舊金山分校開展臨床試驗(yàn)用于治療1型糖尿病患者和器官移植排斥。然而到目前為止，Tregs對(duì)于非自身免疫疾病如DMD的治療一直沒有開展人體試驗(yàn)。
